|
肝细胞癌(HCC)患者是一个难以治疗的患者群体，如果一线或二线治疗被证明无效，临床获益和肿瘤缩小的期望低。根据1b期研究(NCT03781934)的中期分析，fostroxacitabine bralpamide (fostrox, MIV-818)和lenvatinib (Lenvima)联合治疗晚期肝细胞癌(HCC)患者显示出令人鼓舞的早期疗效和可耐受的安全性。 
fostrox是一种口服核苷类似物，与索拉非尼等靶向药可用在其他癌肿不同的是，其设计只针对肝癌，可精准靶向肝脏，具有高水平的抗肿瘤活性。为了评估fostrox的安全性和有效性，30名患者将被纳入该研究的2a期部分。在确定fostrox推荐的2期剂量为30mg后，该研究于2023年2月进入2a期部分, 参加开放标签、多中心研究的患者将接受fostrox和lenvatinib的联合治疗或fostrox与pembrolizumab (Keytruda)的联合治疗。本研究拟探讨的主要终点包括不良事件的发生率和严重程度，红细胞计数、白细胞计数、血小板计数、天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶、胆红素的发生率和变化幅度，以及具有临床意义的生命体征。评估的生命体征包括收缩压和舒张压、脉搏、体温和体重。该研究的次要终点包括由RECIST影像评估和血浆甲胎蛋白水平确定的初步疗效。在接受试验性联合治疗的晚期HCC患者中，一线或二线治疗失败。中期分析涉及6名接受中心审查的患者。1例患者在接受fostrox + lenvatinib治疗时获得完全缓解，2例患者获得部分缓解。其余2例病情稳定。此外，在研究中没有观察到新的安全信号。6名患者中有3名显示出总体反应，在一名患者中记录了完全反应，考虑到一种新的有效治疗HCC的医疗需求很大，这些数据对于fostrox的未来发展是非常令人鼓舞的。2020年5月，FDA 授予 fostrox 孤儿药资格，作为一种新型肝脏靶向药物，用于治疗肝癌患者。该研究完整结果将在即将召开的科学会议上公布。
|
