【ASCO? 2016】依荷芭丽·迟教授：关注软组织肉瘤的诊治，为延长患者生存而战

美国当地时间6月3日~7日，一年一度的肿瘤学国际盛会，美国临床肿瘤学会（ASCO^?）年会将在美国芝加哥如期举行。今年，《中国医学论坛报》编辑，仍将带着对会议内容的期待，带着为国内学者报道会议内容的重任，前往芝加哥进行会议现场报道。敬请关注《中国医学论坛报》专题系列报道。

关注少见肿瘤，为延长患者生存而战

——安罗替尼为软组织肉瘤提供新的治疗选择

《中国医学论坛报》（记者 贾春实）——软组织肉瘤是一类起源于间叶组织的恶性肿瘤，具有非常复杂的病理组织学亚型近50种。晚期患者的生存期较短，目前在中国，这类肿瘤患者的化疗并没有标准的治疗方案。新的化疗药物和靶向治疗探索是这类少见肿瘤的重要研究方向。

研究介绍

“我们的这项临床Ⅱ期研究，是一项安罗替尼治疗软组织肉瘤的多中心、单臂研究。”中国医学科学院肿瘤医院依荷芭丽·迟教授对记者介绍她即将在今年于芝加哥召开的美国临床肿瘤学会^?年会上分享的研究，这项研究结果将以口头报告(Oral Abstract)的形式呈现。

依荷芭丽·迟教授

据迟教授介绍，安罗替尼是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要抑制靶点包括VEGFR1/2/3、FGFR1/2/3、PDGFR α/β、c-Kit和Ret等。“安罗替尼I期临床研究中即出现了软组织肉瘤、甲状腺癌等多个瘤种的有效病例，随后我们进一步开展了针对甲状腺癌、肺癌、肉瘤及肾癌等多个瘤种的II期有效性探索研究。同时还开展了单中心适应症探索的II期临床研究，在不到一年的时间，我们便入组了94例患者，探索到此药抗瘤谱较广，在多个瘤种显示一定的疗效。而且，在这些患者中，我们也发现了安罗替尼对胃癌、结直肠癌具有一定的治疗研究前景，为未来开展更深入的研究提供了依据。”

“针对肉瘤的II期临床研究，全国共10余家中心参与，在不到两年的时间内入组患者166例，涵盖了大部分常见软组织肉瘤组织学类型，因为软组织肉瘤的组织学类型很多，试验中我们也排除了生物学特性比较特殊的一些软组织肉瘤和骨及软骨肉瘤，避免了研究结果的分散性，解决常见软组织肉瘤治疗需求。”迟教授对这一点进行了补充：“尤文氏肉瘤病情发展迅速；骨肉瘤在适应证探索时虽也表现出较好的治疗反应率，但是鉴于其与软组织肉瘤分属不同种类，因此也并没有被纳入这项研究中。我们希望之后有可能的话再对骨肉瘤和软骨肉瘤进行进一步相关研究。”

对于目前这项研究，迟教授介绍到他们根据安罗替尼Ⅰ期研究探索出的给药剂量和方式（每天12 mg，连续两周给药，休息一周，治疗每三周重复），设计了安罗替尼的Ⅱ期临床研究，希望能够评估安罗替尼在传统化疗治疗失败后患者中的有效性和安全性。

研究意义

目前，软组织肉瘤的标准治疗是化学治疗，其近期有效率在30%~35%左右，中位无进展生存（PFS）期在4个月左右。迟教授对记者介绍说：“国外近年来也有相关领域的研究，例如帕唑帕尼与安慰剂对照进行的临床Ⅲ期研究，PFS期获得了有效的延长（近3个月的差异），但是帕唑帕尼在近期有效率方面较低。结合这些国外的研究，联合我们自己的安罗替尼Ⅰ期临床研究结果，显示抗血管生成药物在软组织肉瘤的治疗可能有一定的疗效。”

虽然本次获得的是一项单臂研究结果，但是迟教授认为相比帕唑帕尼，安罗替尼在软组织肉瘤的部分亚瘤种中，显示了非常不错的近期有效率和疾病控制率效果。“我们的研究显示，患者总的12周无进展生存率（PFR）和中位无进展生存期都非常可观，前者达到了55%以上。”迟教授介绍说，“在这次大会上，我们除了会介绍总体患者的治疗情况外，还会将组内病例数较多的亚瘤种的治疗情况，真实地呈现给大家。”

软组织肉瘤的患者，治疗周期较长，对于安罗替尼的安全性，迟教授这样说到：“安罗替尼在国内开展的临床研究，总病例数已经超过1000例，从目前获得的安全性数据来看，患者耐受性较好，3~4级的毒性反应率较低，约5%左右。”

之所以能够被允许采用口头报告形式在本次大会中展示，迟教授认为软组织肉瘤只占成人肿瘤1%，而少见肿瘤的治疗相关研究进展比较缓慢，对于该瘤种开展前瞻性、大样本、多中心的研究，并得到阳性结果的研究在国际上也并不多见。

依荷芭丽·迟教授的口头报告时间将在美国当地时间6月5日9:24~9:36进行，地点：McComick Place S406。