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一种顶级药物普利多匹定进入治疗ALS临床研究

2021-01-22  渐冻人阿生

这是一项重要的临床试验评估,普利多匹定用于治疗ALS,

HEALEY ALS平台试验是一项永久性试验中心,可同时进行多方案临床试验,用于评治疗ALS的研究产品的安全性和有效性。目前正在招募160名18岁以上散发性或家族性ALS患者,进行普利多匹定与安慰剂的安全性和有效性临床研究。

普利多匹定通过提高运动神经元的存活率并保护这些神经元免于降解。它通过增强sigma-1受体(S1R)的活性来做到这一点,它改善了支持神经元生长和存活的两个分子(脑源性神经营养因子和神经胶质细胞系源性神经营养因子)沿神经纤维的运动。

在临床前研究中,发现该化合物能减少了ALS小鼠模型中的毒性蛋白聚集和肌肉纤维消耗。

参加普利多匹定试验的参与者,将接受安慰剂或45毫克的研究治疗药物,每天两次,持续24周。与其他HEALEY ALS试验一样,将参与者以3:1的比例随机分配给研究治疗药物或安慰剂,这意味着每三名接受治疗的患者将被给予安慰剂。

该试验的主要目的是通过ALS功能评定量表修订版,来测量患者ALS严重程度随时间的变化、延髓功能的改变,即说话能力,吞咽能力,呼吸功能和肌肉力量。

一个独立的审查委员会根据以前的研究数据结果表明,普利多匹定是一种高度选择性的S1R激动剂,具有广泛的安全记录,并且在包括:亨廷顿舞蹈病和ALS在内的多种神经退行性疾病中具有巨大的治疗潜力。从30种竞争药物中选择了普利多匹定。

麻省总医院Sean M. Healey&AMG ALS中心的ALS专家监督并领导了HEALEY试验,该试验由多家制药公司参与。希利中心科学咨询委员会的科学家和成员,还选择了另外六种最有希望的治疗方法药物。

除普利多匹定外,还包括Ra Pharma的 zilucoplan,Biohaven Pharmaceuticals的verdiperstat,Clene Nanomedicine的CNM- Au8 ,Implicit Bioscience的IC14免疫疗法和Seelos Therapeutics的SLS-005。

“ ALS是一种严重的疾病,目前尚无可阻止或逆转疾病进展的治疗方法,” Sean M. Healey&AMG ALS中心主任兼试验的主要研究人员Merit Cudkowicz博士说。“由于其临床前疗效数据和安全性资料的强度,普利多匹定是我们在ALS平台试验中选择的顶级药物之一,它最具突破性疗法的潜力。”


编译:阿生

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