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专注于干细胞疗法开发的生物制药公司 Promethera Biosciences SA 近日宣布，公司在奥地利维也纳召开召开的2019欧洲肝病学会年会上公布了主要在研产品HepaStem® 正在进行的用于急慢性肝衰竭 (ACLF) 或具有发展成 ACLF 高风险的急性失代偿的 phase 2a 期临床研究结果。 目前，肝移植是急慢性肝衰竭 (ACLF) 患者和部分急性失代偿患者唯一挽救性治疗方法。还没有其他可以挽救终末期肝功能衰竭的疗法。Promethera 目前正在开发 HepaStem®（Promethera） 作为移植的替代性方案，HepaStem®由肝脏干细胞组成，这些肝脏干细胞来自道德捐赠的健康人体器官，并在GMP培养条件下进行扩增。预期 HepaStem 的免疫调节特性可恢复ACLF或AD患者的免疫紊乱和功能障碍。 该研究由6个剂量队列组成：250×106个细胞（n = 3）; 0.25×106细胞/ kg（1剂，N = 3）; 0.5×106细胞/ kg（1剂，N = 3;或2剂，N = 3）; 1×10 6个细胞/ kg（1剂，N = 3;或2剂，N = 3）。受试者平均CLIF-ACLF评分为50分（12名患者），平均CLIF-AD评分为54分（7名患者），前4个队列中包括12名患者，治疗后随访至第三个月。主要评估治疗的耐受性和安全性。 由于技术问题，第1例患者（ACLF）未接受细胞输注。第2和第3名患者（均为ACLF）接受1或2次250×106细胞输注（约3.5×106细胞/ kg /输注）。9名患者（3名ACLF和6名AD）接受1次输注0.25×10 6个细胞/ kg，或1次或2次重复输注0.5×106个细胞/ kg，每次间隔1周。 第2和第3名患者出现严重的鼻出血，1名患者在经颈静脉的插入侧出血。他们都因严重的凝血障碍而在基线时受到影响。两名患者均康复; 其中一人进行了肝移植。 在随后的队列中减少剂量后，没有报告与 HepaStem 具有相关性的严重事件。报告的AE与基础疾病和合并症的预期一致。血小板计数，纤维蛋白原水平和凝血因子无临床显着变化。遵循HepaStem输注。除了这种积极的安全性外，该研究还显示了疗效上的趋势，改善了肝病严重程度的三个指标，终末期肝病评分模型（MELD），Child-Pugh评分和治疗开始后第28天及以后长达三个月的胆红素水平。 “我们开创了使用肝干细胞治疗ACLF的先例，很高兴研究已经通过建立明确的安全性条件通过了第一个主要障碍，我们将会继续推进 HepaStem 通过临床床，”Promethera 首席科学家和医疗官 Etienne Sokal 博士说到。“HepaStem 具有广泛的治疗潜力，有可能成为用于器官移植的首选替代方案，适用于需求不断增长的患者群体，我们也将不遗余力地以最安全，最快的方式将其带给患者。下一步我们计划在ACLF患者中进行更大规模的试验，试验的重点是关注临床疗效，以恢复更好的肝功能，并可能降低死亡率和移植需求。” 注：转载原创文章请务必注明“来源：肝脏时间（HeparSpace） 微信公众号”，否则小心作者追到你家门口(⊙o⊙)哦！ |
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