发文章
发文工具
撰写
网文摘手
文档
视频
思维导图
随笔
相册
原创同步助手
其他工具
图片转文字
文件清理
AI助手
留言交流
“可治性罕见病—假肥大型肌营养不良症” 的更多相关文章
假肥大性肌营养不良（Duchennemuscular dystrophy, DMD）
进行性肌营养不良症
科学松鼠会 ? 假如他们能行走三天
认识儿童肌肉疾病：抗肌萎缩蛋白病
持续肝功能损害，凶手竟然是它？
针对肌营养不良！反义寡核苷酸疗法拟纳入优先审评
假肥大性肌营养不良症
专家述评：《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
DMD and BMD基础知识
杜氏肌营养不良症迎来新药，Viltepso获FDA加速批准！
Dmdmdx点突变小鼠模型介绍
史上第二贵的基因治疗产品！DMD首款一次性基因疗法ELEVIDYS获FDA加速批准上市
FDA接受SRP-9001用于治疗杜氏肌营养不良症BLA申请
杜氏肌营养不良是什么原因引起的？明确病因最关键
首款杜氏肌营养不良AAV基因疗法获批上市，定价320万美元
北京西京中医医院痿症科王殿华
Nature Medcine同期三篇论文聚焦CRISPR基因治疗，在早衰症和杜氏肌营养不良症上获得突...
针对根本病因！杜氏肌营养不良症首个基因疗法Elevidys在美获批
Mol Ther：利用血清细胞外囊泡递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白进行DMD治疗
罕见病老牌公司押注tRNA治疗，差异化靶向杜氏肌营养不良，已达成一项4年合同
骨脊髓疾病--进行性肌营养不良
罕见的心肌酶异常升高，原因竟然是......
速递 | 治疗多种肌营养不良，逾1亿美元助力开发潜在“best-in-class”寡核苷酸疗法
这例「肢体无力」的病因，打死我都想不到！你见过吗？
iPS细胞治疗杜氏肌营养不良症临床试验在美国获批
